難治性血管腫・リンパ管腫の治療薬、治験進む 岐阜大病院など

2020年11月14日 05時00分 (11月14日 11時43分更新) 会員限定
難治性血管腫・リンパ管腫への治験について説明する小関講師=岐阜市の岐阜大で

難治性血管腫・リンパ管腫への治験について説明する小関講師=岐阜市の岐阜大で

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 岐阜大病院は国内の三大学と連携し、難治性血管腫・リンパ管腫(脈管腫瘍・脈管奇形)の治療薬の薬事承認に向けて医師主導の治験を進めている。承認されれば国内に約六千人いるとみられる患者にとって、初めて病因を抑える治療法となる。岐阜大病院が中心となり、年内に十症例の登録を目指す。 
 難治性血管腫・リンパ管腫は、静脈奇形や混合型脈管奇形など小児慢性特定疾病や指定難病に認定される脈管系疾患の総称。出生時から大きな血管腫やリンパ管腫が発生し、外見上の問題だけでなく呼吸障害や出血、四肢の運動障害などが起き、命に関わることもある。
 しかし、治療は手術や硬化療法、レーザーなど対症療法が主流。薬事承認が得られた治療薬はまだない。
 岐阜大病院によると、疾患の原因は、血管やリンパ管を作るために重要な「シグナル伝達経路」における遺伝子異常。近年の研究で、経路の最も下流にある物質「mTOR」の働きを抑えれば、腫瘍を小さくする効果があることが分かってきた。
 研究グループでは二〇一七〜一九年、mTOR阻害剤の一つ「シロリムス」を用いて、難治性血管腫・リンパ管腫の一つであるリンパ管奇形の治験を実施。約七割で症例の改善が...

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